Kỷ nguyên mới của y học: Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh di truyền hiếm gặp | Medlatec

Kỷ nguyên mới của y học: Liệu pháp gen chữa khỏi bệnh di truyền hiếm gặp

Ngày 23/04/2015 Cẩm Tú - Theo Telegraph

Các bác sĩ Anh đã chữa khỏi căn bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp cho một số bệnh nhân bằng cách sử dụng tế bào gốc – một kết quả có thể mở ra kỷ nguyên mới cho y học.


Danny, Sarah và Michael Wheeler tại nhà
Danny, Sarah và Michael Wheeler tại nhà 
 

Những bệnh nhân bị thể nặng nhất của một bệnh máu hiếm gặp có tên là Hội chứng Wiskott-Aldrich hiện đã qua 4 năm mà không có bất kì biểu hiện gì của bệnh.

Mặc dù chỉ có chưa đến 100 trẻ em ở Anh bị rối loạn này, song liệu pháp mang lại hi vọng cho hàng ngàn bệnh nhân bị các bệnh máu di truyền khác như bệnh thiếu máu hồng cầu liềm.

Daniel Wheeler, 15 tuổi, nằm trong số 7 trẻ em đang được thử nghiệm liệu pháp gen tại một số cơ sở ở London và Paris.Daniel được chẩn đoạn bị bệnh lúc 2 tuổi và em đã phải liên tục vào viện điều trị vì các triệu chứng gồm eczema nặng, hen và mất khả năng đề kháng với nhiễm trùng. Một người anh của em đã chết do những biến chứng của bệnh.

Nhưng kể từ khi được áp dụng liệu pháp gen năm 2011, Daniel không còn bị bất kì triệu chứng nào và các bác sĩ tin là em đã được chữa khỏi bệnh.

Việc điều trị bao gồm lấy các tế bào gốc tủy xương - loại tế bào sẽ tạo nên các tế bào máu mới - và thay phần mã gen bị lỗi bằng gen khỏe mạnh. Khi được đưa trở lại cơ thể người bệnh, các tế bào gốc này sẽ bắt đầu sản sinh ra những tế bào máu khỏe mạnh và vô bệnh.

7 trẻ em từ 8 tháng đến 15 tuổi đã được chọn vì không thể tìm được tủy xương phù hợp. Nếu không được ghép tủy, bệnh nhân thường không sống được qua tuổi dậy thì.

Tất cả các bệnh nhân đều bị eczema và những nhiễm trùng tái phát đi kèm và phần lớn cũng bị xuất huyết và bệnh tự miễn nặng, một em trong số này thậm chí phải ngồi xe lăn.

Trong 2 năm sau điều trị, các bệnh nhân đã tiến triển từ phải nằm viện trung bình 25 ngày đến không phải nằm viện ngày nào. Và em bé phải ngồi xe lăn đã có thể tự đi lại được.

Fulvio Mavilio, Giám đốc khoa học tại Genethon, công ty công nghệ sinh học phát triển liệu pháp này cho biết: “Đây là lần đầu tiên liệu pháp gen dựa trên tế bào gốc biến đổi di truyền được kiểm nghiệm trong một thử nghiệm lâm sàng quốc tế cho thấy hiệu quả điều trị mạnh và tái lập được ở nhiều cơ sở khác nhau và nhiều nước khác nhau.”


Nguồn: dantri.com.vn

Đăng ký khám, tư vấn

Tại sao nên chọn bệnh viện đa khoa MEDLATEC

Bệnh viện đa khoa với nhiều năm kinh nghiệm trong lĩnh vực y tế.
Thăm khám bởi đội ngũ giáo sư, bác sĩ đầu ngành
Cơ sở vật chất, máy móc trang thiết bị hiện đại
Áp dụng thanh toán bảo hiểm y tế và các bảo hiểm khác lên tới 100%
Quy trình khám chữa bệnh nhanh chóng, thuận tiện
Chi phí khám chữa bệnh hợp lý.

Tin cùng chuyên mục

Những điều nên biết trước khi chụp cộng hưởng từ

Những điều nên biết trước khi chụp cộng hưởng từ

Cụm từ “chụp cộng hưởng từ” hiện nay đã trở nên không còn xa lạ gì với hầu hết chúng ta. Tuy nhiên, số đông trong đó lại không biết đây là phương pháp như thế nào, có tác dụng gì, quy trình thực hiện ra sao,... Để tránh tâm lý băn khoăn về những điều ấy trước khi thực hiện phương pháp này, hãy tham khảo ngay chia sẻ dưới đây.
Ngày 23/08/2019
Khám sức khỏe nhập học ở đâu, Câu hỏi mùa tháng 8

Khám sức khỏe nhập học ở đâu, Câu hỏi mùa tháng 8

Trong mùa nhập học các tháng 7, 8, 9... chắc hẳn “khám sức khỏe nhập học ở đâu” là câu hỏi chung của hàng vạn học sinh sinh viên cũng như các bậc phụ huynh. Vậy khám sức khỏe trước khi nhập học nhằm mục đích gì? Nên khám ở đâu uy tín, nhanh chóng? Hãy cùng tham khảo bài viết sau để trả lời những thắc mắc này nhé.
Ngày 23/08/2019
Bật mí những kinh nghiệm khám sức khỏe du học Đài Loan

Bật mí những kinh nghiệm khám sức khỏe du học Đài Loan

Để có thể tới du học ở các nước trên thế giới thì một trong những điều kiện cần thiết đó là khám sức khỏe. Hôm nay, MEDLATEC sẽ chia sẻ kinh nghiệm khám sức khỏe du học Đài Loan nhanh chóng cho những ai đang có kế hoạch sang Đài Loan học tập. Hãy cùng theo dõi nhé!
Ngày 22/08/2019
Có thể bạn chưa biết tầm soát ung thư vòm họng giá bao nhiêu

Có thể bạn chưa biết tầm soát ung thư vòm họng giá bao nhiêu

Ung thư vòm họng là bệnh dễ mắc phải ở nhiều người, có tỷ lệ tử vong cao nhưng không có triệu chứng điển hình nên thường phát hiện vào giai đoạn muộn. Với những nguy hiểm đó, thực hiện tầm soát như thế nào và tầm soát ung thư vòm họng giá bao nhiêu là vấn đề được nhiều người quan tâm.
Ngày 22/08/2019
hotline 1900 5656561900 565656