Alpha-1-Proteinase Inhibitor

Alpha-1-Proteinase Inhibitor được chỉ định sử dụng trong trường hợp sau:

• Liệu pháp bổ sung và duy trì dài hạn cho người lớn bị thiếu hụt alpha-1 antitrypsin di truyền nghiêm trọng (bao gồm các kiểu gen PiZZ, PiZ null, Pi null null) có biểu hiện khí phế thũng trên lâm sàng.
• Hỗ trợ làm chậm tiến triển tổn thương khí phế thũng, được ghi nhận qua nghiên cứu có đối chứng đo mật độ phổi bằng chụp CT.

Alpha-1-Proteinase Inhibitor không được chỉ định để điều trị đợt cấp của bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính (COPD) không liên quan đến thiếu hụt alpha-1 antitrypsin di truyền, và hiệu quả, độ an toàn của Alpha-1-Proteinase Inhibitor chưa được thiết lập ở người dưới 18 tuổi.

Liều dùng cho người lớn

• Liều khuyến cáo của Alpha-1-Proteinase Inhibitor: 60 mg/kg cân nặng, truyền tĩnh mạch một lần mỗi tuần.
• Hiện chưa có nghiên cứu xác định hiệu quả của các mức liều khác ngoài liều chuẩn nêu trên.
• Tốc độ truyền thay đổi theo từng chế phẩm cụ thể: một số chế phẩm truyền tối đa khoảng 0,2 mL/kg/phút, một số chế phẩm khác truyền chậm hơn, khoảng 0,08 mL/kg/phút và có thể điều chỉnh theo khả năng dung nạp của người bệnh.
• Chưa có dữ liệu về hiệu chỉnh liều ở người suy gan hoặc suy thận.

Liều dùng cho trẻ em

Tính an toàn và hiệu quả của Alpha-1-Proteinase Inhibitor chưa được xác định ở trẻ em dưới 18 tuổi, do đó hiện không có khuyến cáo liều dùng Alpha-1-Proteinase Inhibitor cụ thể cho nhóm tuổi này.

Cách dùng Alpha-1-Proteinase Inhibitor

Alpha-1-Proteinase Inhibitor chỉ dùng theo đường truyền tĩnh mạch, không được trộn lẫn với các thuốc hoặc dung dịch khác, và cần truyền qua bộ dây có màng lọc. Dung dịch sau khi pha cần được sử dụng trong vòng 3 giờ ở nhiệt độ phòng, không bảo quản lại trong tủ lạnh sau khi đã pha. Trước khi truyền, cần kiểm tra bằng mắt xem dung dịch có bị đổi màu hoặc xuất hiện tiểu phân lạ hay không. Việc truyền Alpha-1-Proteinase Inhibitor lần đầu thường được thực hiện tại cơ sở y tế để theo dõi phản ứng của người bệnh; các lần truyền sau có thể được thực hiện tại nhà nếu được bác sĩ hướng dẫn và cho phép.

Quên liều và quá liều Alpha-1-Proteinase Inhibitor

Do Alpha-1-Proteinase Inhibitor được truyền theo lịch hằng tuần, nếu quên hoặc trễ một liều, người bệnh nên liên hệ bác sĩ điều trị để được hướng dẫn lịch truyền bù phù hợp, không tự ý truyền gấp đôi liều để bù. Hiện chưa có dữ liệu cụ thể về quá liều Alpha-1-Proteinase Inhibitor; nếu nghi ngờ dùng quá liều hoặc gặp phản ứng bất thường trong hoặc sau khi truyền, cần liên hệ ngay cơ sở y tế hoặc trung tâm chống độc để được xử trí kịp thời.

Alpha-1-Proteinase Inhibitor chống chỉ định trong các trường hợp sau:

• Người có tiền sử phản vệ (anaphylaxis) hoặc phản ứng toàn thân nặng với Alpha-1-Proteinase Inhibitor hoặc bất kỳ thành phần nào của chế phẩm.
• Người thiếu hụt IgA có kháng thể kháng IgA, do nguy cơ cao xảy ra phản ứng phản vệ nghiêm trọng khi truyền các chế phẩm có nguồn gốc từ huyết tương.

Đây là các chống chỉ định quan trọng cần được bác sĩ sàng lọc kỹ trước khi chỉ định Alpha-1-Proteinase Inhibitor cho người bệnh.

Các tác dụng phụ của Alpha-1-Proteinase Inhibitor được ghi nhận với nhiều mức độ khác nhau, từ thường gặp đến hiếm gặp và nghiêm trọng.

Thường gặp

• Đau đầu.
• Triệu chứng giống cảm cúm: nghẹt mũi, sổ mũi, hắt hơi, ho, đau họng.
• Đợt cấp của bệnh phổi tắc nghẽn mạn tính, nhiễm trùng đường hô hấp.
• Buồn nôn, tiêu chảy.
• Đau cơ, đau khớp, mệt mỏi.
• Bầm tím hoặc chảy máu nhẹ tại vị trí truyền.
• Nhiễm trùng đường tiết niệu.

Ít gặp và hiếm gặp

• Chóng mặt, choáng váng khi đứng dậy đột ngột.
• Đau ngực, tức ngực, khó thở, thở khò khè.
• Sưng phù mặt, tay, chân.
• Nhịp tim nhanh, chậm hoặc không đều.
• Ngất.

Nghiêm trọng, hiếm gặp

• Phản ứng phản vệ và phản ứng dạng phản vệ, biểu hiện nổi mề đay, khó thở, sưng mặt/môi/lưỡi/họng.
• Thiếu oxy máu, suy hô hấp.
• Phù vùng hầu họng.

Do Alpha-1-Proteinase Inhibitor có nguy cơ gây phản ứng phản vệ, cần ngừng truyền ngay và xử trí cấp cứu nếu xuất hiện các dấu hiệu dị ứng nghiêm trọng trong quá trình truyền thuốc.

Khi sử dụng Alpha-1-Proteinase Inhibitor, người bệnh và bác sĩ cần lưu ý một số vấn đề quan trọng sau để đảm bảo an toàn trong suốt quá trình điều trị.

Phụ nữ mang thai và cho con bú

Hiện chưa có đầy đủ nghiên cứu sinh sản trên động vật cũng như dữ liệu lâm sàng về Alpha-1-Proteinase Inhibitor ở phụ nữ mang thai và cho con bú. Vì vậy, việc sử dụng Alpha-1-Proteinase Inhibitor ở hai nhóm đối tượng này cần được bác sĩ cân nhắc kỹ giữa lợi ích và nguy cơ trước khi chỉ định.

Người có bệnh gan, bệnh hô hấp

Người bệnh cần thông báo cho bác sĩ nếu có tiền sử bệnh gan hoặc các rối loạn hô hấp khác trước khi dùng Alpha-1-Proteinase Inhibitor, vì đây là các yếu tố bác sĩ cần cân nhắc khi theo dõi điều trị.

Nguy cơ quá tải dịch

Alpha-1-Proteinase Inhibitor cần được dùng thận trọng ở người có nguy cơ quá tải dịch, do việc truyền Alpha-1-Proteinase Inhibitor qua đường tĩnh mạch có thể làm tăng thể tích huyết tương.

Nguy cơ lây truyền tác nhân gây bệnh

Vì Alpha-1-Proteinase Inhibitor có nguồn gốc từ huyết tương người hiến tặng, mặc dù đã qua quy trình sàng lọc và tinh chế nghiêm ngặt, về mặt lý thuyết vẫn tồn tại nguy cơ lây truyền tác nhân gây nhiễm. Người bệnh nên trao đổi với bác sĩ về nguy cơ này trước khi bắt đầu điều trị.

Chuẩn bị xử trí phản vệ

Do nguy cơ phản ứng phản vệ có thể xảy ra, cơ sở y tế thực hiện truyền Alpha-1-Proteinase Inhibitor cần chuẩn bị sẵn các phương tiện cấp cứu như adrenalin (epinephrine) và theo dõi sát người bệnh trong suốt quá trình truyền.

Theo dữ liệu chuyên môn hiện có, Alpha-1-Proteinase Inhibitor chưa ghi nhận tương tác thuốc đáng kể nào với các thuốc khác.

Mặc dù chưa có tương tác thuốc cụ thể được xác định, người bệnh vẫn nên thông báo đầy đủ cho bác sĩ về tất cả các thuốc kê đơn, không kê đơn, vitamin và thảo dược đang sử dụng trước khi truyền Alpha-1-Proteinase Inhibitor, nhằm đảm bảo an toàn tối đa trong quá trình điều trị.

Alpha-1-Proteinase Inhibitor dạng bột đông khô hoặc dung dịch cần được bảo quản trong tủ lạnh ở nhiệt độ khoảng 2-8°C, không được để đông đá. Sau khi đã đưa ra khỏi tủ lạnh và pha hồi chỉnh (nếu ở dạng bột), không được bảo quản lại trong tủ lạnh mà cần sử dụng trong vòng 3 giờ ở nhiệt độ phòng. Các chế phẩm Alpha-1-Proteinase Inhibitor thường có sẵn ở dạng bột pha tiêm hàm lượng 500 mg, 1.000 mg, 4.000 mg hoặc 5.000 mg, hoặc dạng dung dịch truyền pha sẵn.

Alpha-1-Proteinase Inhibitor là chế phẩm sinh học đặc trị dành cho bệnh lý hiếm gặp, hiện chưa phổ biến tại thị trường bán lẻ dược phẩm ở Việt Nam do bệnh thiếu hụt alpha-1 antitrypsin ít được chẩn đoán và điều trị rộng rãi trong nước. Vì vậy, chưa có mức giá bán lẻ công khai, thống nhất tại các nhà thuốc Việt Nam. Người bệnh có nhu cầu điều trị Alpha-1-Proteinase Inhibitor nên liên hệ trực tiếp các bệnh viện chuyên khoa hô hấp hoặc đơn vị nhập khẩu dược phẩm được cấp phép để được tư vấn cụ thể về chi phí điều trị, tùy theo hàm lượng chế phẩm và liều lượng cần dùng theo cân nặng người bệnh.

Alpha-1-Proteinase Inhibitor là thuốc gì và dùng để làm gì?

Alpha-1-Proteinase Inhibitor là chế phẩm sinh học tinh chế từ huyết tương người, có vai trò bổ sung lượng protein ức chế enzym protease bị thiếu hụt ở người mắc bệnh lý di truyền liên quan đến alpha-1 antitrypsin. Alpha-1-Proteinase Inhibitor được dùng trong liệu pháp bổ sung dài hạn nhằm làm chậm tiến triển khí phế thũng ở người lớn bị thiếu hụt alpha-1 antitrypsin nghiêm trọng.

Ai cần sử dụng liệu pháp Alpha-1-Proteinase Inhibitor?

Alpha-1-Proteinase Inhibitor được chỉ định cho người lớn được chẩn đoán thiếu hụt alpha-1 antitrypsin di truyền nghiêm trọng (như kiểu gen PiZZ) và đã có biểu hiện khí phế thũng trên lâm sàng. Việc chỉ định Alpha-1-Proteinase Inhibitor cần dựa trên kết quả xét nghiệm xác định kiểu gen và đánh giá chức năng hô hấp bởi bác sĩ chuyên khoa hô hấp.

Truyền Alpha-1-Proteinase Inhibitor có nguy hiểm không?

Alpha-1-Proteinase Inhibitor nhìn chung được dung nạp khá tốt, tuy nhiên vẫn có nguy cơ gây phản ứng phản vệ hoặc phản ứng quá mẫn nghiêm trọng, đặc biệt ở người thiếu hụt IgA có kháng thể kháng IgA. Vì vậy, quá trình truyền Alpha-1-Proteinase Inhibitor cần được thực hiện dưới sự theo dõi của nhân viên y tế, có sẵn phương tiện cấp cứu để xử trí kịp thời nếu xảy ra phản ứng dị ứng nặng.

Có thể tự truyền Alpha-1-Proteinase Inhibitor tại nhà không?

Lần truyền đầu tiên thường được thực hiện tại cơ sở y tế để theo dõi phản ứng của người bệnh. Sau khi đã dung nạp tốt và được bác sĩ đánh giá an toàn, một số trường hợp có thể được hướng dẫn tự truyền Alpha-1-Proteinase Inhibitor tại nhà. Tuy nhiên, quyết định này hoàn toàn phụ thuộc vào đánh giá của bác sĩ điều trị, người bệnh không nên tự ý thực hiện khi chưa được huấn luyện và cho phép.