Deflazacort

Deflazacort được chỉ định trong nhiều bệnh lý viêm và rối loạn miễn dịch khác nhau. Các chỉ định chính bao gồm:

• Điều trị bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne muscular dystrophy - DMD) ở người từ 2 tuổi trở lên.
• Viêm khớp dạng thấp, viêm khớp mạn tính ở trẻ em, đau đa cơ do nguyên nhân thấp khớp.
• Hen suyễn nặng, các phản ứng dị ứng cấp tính, sốc phản vệ.
• Lupus ban đỏ hệ thống, viêm da cơ, bệnh mô liên kết hỗn hợp, viêm đa động mạch nút, bệnh u hạt.
• Hội chứng thận hư, viêm thận kẽ cấp tính.
• Viêm loét đại tràng, bệnh Crohn.
• Viêm màng bồ đào, viêm dây thần kinh thị giác.
• Thiếu máu tán huyết tự miễn, xuất huyết giảm tiểu cầu tự phát.
• Bệnh bạch cầu cấp tính, bệnh bạch cầu tăng lympho, ung thư hạch ác tính, u đa tủy (thường dùng phối hợp trong hóa trị liệu).
• Dự phòng và điều trị tình trạng thải ghép sau cấy ghép tạng.

Nhờ đặc tính kháng viêm mạnh, deflazacort còn được sử dụng trong một số bệnh lý về da, thận, tim mạch, hệ tiêu hóa, mắt hoặc máu có yếu tố viêm và miễn dịch. Việc lựa chọn deflazacort cho từng chỉ định cụ thể cần dựa trên đánh giá của bác sĩ chuyên khoa.

Liều dùng cho bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne

• Người lớn và trẻ em từ 2 tuổi trở lên: khoảng 0,9 mg/kg thể trọng, uống một lần mỗi ngày.
• Nếu dùng dạng viên nén, nên làm tròn lên đến mức liều gần nhất có thể phân chia được; nếu dùng dạng hỗn dịch uống, làm tròn đến 0,1 mL gần nhất.
• Mức liều cao hơn (khoảng 1,2 mg/kg/ngày) không được khuyến cáo vì lợi ích không rõ rệt hơn nhưng lại làm tăng tác dụng không mong muốn.

Liều dùng cho các rối loạn viêm và dị ứng khác (người lớn)

Với các rối loạn viêm và dị ứng ngoài DMD, liều deflazacort cần được cá thể hóa theo mức độ bệnh, đáp ứng và khả năng dung nạp, luôn dùng ở mức liều thấp nhất có hiệu quả:

• Giai đoạn cấp tính: khởi đầu khoảng 120 mg deflazacort/ngày.
• Liều duy trì thông thường: 3-18 mg/ngày; trường hợp nặng có thể cần liều cao hơn.

Liều dùng cho trẻ em (ngoài chỉ định DMD)

• Phạm vi thông thường: 0,25-1,5 mg/kg/ngày, uống mỗi ngày hoặc cách ngày, tùy theo bệnh lý và mức độ đáp ứng.

Hiệu chỉnh liều trên đối tượng đặc biệt

• Suy thận (nhẹ, trung bình, nặng): không cần điều chỉnh liều đối với chỉ định DMD.
• Suy gan nhẹ hoặc trung bình: không cần điều chỉnh liều đối với chỉ định DMD; với các chỉ định khác, Dược thư ghi nhận có thể cần dùng liều thấp nhất có hiệu quả ở bệnh nhân suy gan.
• Suy gan nặng: chưa có đủ dữ liệu lâm sàng để đưa ra khuyến cáo liều.
• Người dùng đồng thời thuốc ức chế CYP3A4 mức độ vừa hoặc mạnh: giảm liều xuống còn khoảng một phần ba liều khuyến cáo (ví dụ liều 36 mg/ngày giảm xuống 12 mg/ngày).
• Không khuyến cáo dùng đồng thời với thuốc cảm ứng CYP3A4 mạnh hoặc trung bình.

Cách dùng

• Deflazacort dùng đường uống, có thể uống cùng hoặc không cùng thức ăn, nhưng tuyệt đối không dùng cùng nước ép bưởi.
• Nên uống thuốc vào một thời điểm cố định mỗi ngày để duy trì hiệu quả ổn định.
• Với viên nén: có thể nuốt nguyên viên với một ly nước; nếu không nuốt được nguyên viên, có thể nghiền nát và trộn với một lượng nhỏ sốt táo, uống ngay sau khi trộn, không để dành lại.
• Với dạng hỗn dịch uống: lắc kỹ trước khi đo liều, chỉ dùng dụng cụ đong đi kèm sản phẩm (không dùng thìa ăn thông thường). Sau khi hút đủ liều, pha với khoảng 3-4 ounce (90-120 mL) sữa hoặc nước trái cây (trừ nước ép bưởi), uống ngay và không lưu trữ để dùng sau. Hỗn dịch cần được bỏ đi sau 1 tháng kể từ khi mở nắp lần đầu.
• Nếu đã dùng deflazacort liên tục trong vài ngày trở lên, không nên ngừng thuốc đột ngột mà cần giảm liều dần theo hướng dẫn của bác sĩ để tránh nguy cơ suy tuyến thượng thận.

Quên liều và quá liều

• Quên liều: uống liều đã quên ngay khi nhớ ra, nhưng nếu đã gần đến thời điểm của liều tiếp theo thì bỏ qua liều đã quên, không uống gấp đôi liều để bù.
• Quá liều: nếu nghi ngờ dùng quá liều, cần liên hệ ngay với cơ sở y tế hoặc trung tâm chống độc để được xử trí kịp thời. Nguồn tham khảo chuyên môn hiện chưa mô tả chi tiết triệu chứng quá liều đặc hiệu của deflazacort; các biểu hiện có thể liên quan đến tác dụng tăng cường của corticosteroid trên chuyển hóa và cân bằng điện giải.

Deflazacort chống chỉ định trong các trường hợp sau:

• Người có tiền sử quá mẫn với deflazacort hoặc với bất kỳ thành phần nào của thuốc.
• Người đang bị viêm loét đường tiêu hóa đang hoạt động.
• Người có nhiễm khuẩn hoặc nhiễm virus chưa được kiểm soát, bao gồm: nhiễm nấm toàn thân, bệnh lao đang tiến triển, nhiễm herpes (herpes simplex ở mắt, herpes zoster), thủy đậu.
• Dùng đồng thời với vắc-xin sống hoặc vắc-xin sống giảm độc lực, đặc biệt ở người bị suy giảm đáp ứng miễn dịch hoặc đang dùng liều ức chế miễn dịch.
• Trẻ em dưới 2 tuổi (đối với chỉ định điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne), do chưa đủ dữ liệu về tính an toàn và hiệu quả ở nhóm tuổi này. Riêng dạng hỗn dịch uống còn chứa thành phần benzyl alcohol, có thể gây phản ứng nghiêm trọng hoặc tử vong ở trẻ sơ sinh và trẻ nhỏ.

Thường gặp

• Tăng cân, tăng cảm giác thèm ăn, thay đổi phân bố mỡ cơ thể (đặc biệt vùng mặt và lưng).
• Triệu chứng giống hội chứng Cushing, béo phì vùng bụng, rậm lông.
• Nhiễm trùng đường hô hấp trên, ho, viêm mũi họng, nhiễm trùng đường tiết niệu.
• Rối loạn giấc ngủ, bứt rứt, đau bụng kinh, khó chịu vùng bụng, ban đỏ da.

Ít gặp

• Loãng xương, tăng nguy cơ gãy xương.
• Buồn nôn, đau đầu, chóng mặt, khó tiêu, loét dạ dày tá tràng, xuất huyết tiêu hóa.
• Tăng đường huyết, hạ kali máu, phù (do giữ muối và nước).
• Ức chế trục hạ đồi - tuyến yên - thượng thận, vô kinh.

Không xác định tần suất cụ thể

• Kinh nguyệt không đều, nhiễm nấm Candida.
• Teo da, giãn mao mạch dưới da.
• Rối loạn tâm thần: hưng cảm, ảo tưởng, ảo giác, hoặc làm nặng thêm bệnh tâm thần phân liệt có sẵn; một số trường hợp ghi nhận thay đổi tâm trạng, trầm cảm hoặc ý nghĩ tự sát.

Nếu xuất hiện các dấu hiệu như phát ban da (dù nhẹ), sốt kèm đau họng, nhìn mờ hoặc thấy vòng sáng quanh đèn, sưng phù tay chân, yếu cơ nặng, hoặc các dấu hiệu của rối loạn nội tiết (khát nước bất thường, tiểu nhiều, thay đổi Kinh nguyệt), người bệnh cần liên hệ bác sĩ ngay để được đánh giá kịp thời.

• Phụ nữ có thai: Deflazacort qua được hàng rào nhau thai. Dữ liệu trên động vật cho thấy nguy cơ ảnh hưởng đến sự phát triển của thai; ở người, chưa ghi nhận rõ ràng việc làm tăng tỷ lệ dị tật bẩm sinh, nhưng dùng kéo dài trong thai kỳ có thể liên quan đến chậm phát triển trong tử cung, và trẻ sơ sinh có mẹ dùng thuốc có thể gặp tình trạng suy thượng thận thoáng qua. Việc sử dụng chỉ nên thực hiện khi lợi ích vượt trội nguy cơ, dưới chỉ định của bác sĩ.
• Phụ nữ cho con bú: Deflazacort được phân bố vào sữa mẹ; cần thận trọng và chỉ dùng khi thực sự cần thiết, tốt nhất nên hỏi ý kiến bác sĩ trước khi quyết định tiếp tục cho con bú.
• Người suy gan, suy thận: Cần theo dõi sát và có thể cần điều chỉnh liều ở một số chỉ định (xem thêm mục Liều dùng).
• Người có bệnh lý tiêu hóa: Thận trọng ở bệnh nhân viêm dạ dày, viêm thực quản, viêm túi thừa, viêm loét đại tràng, nối ruột non, hoặc có tiền sử loét dạ dày - tá tràng.
• Người có bệnh tim mạch, tăng huyết áp: Cần theo dõi huyết áp và các dấu hiệu quá tải thể tích, do deflazacort có thể gây giữ muối, nước và tăng bài tiết kali.
• Người đái tháo đường: Cần theo dõi đường huyết thường xuyên hơn do thuốc có thể làm tăng đường huyết.
• Người có bệnh lý mắt: Sử dụng kéo dài có thể gây đục thủy tinh thể, tăng nhãn áp, hoặc làm nặng thêm nhiễm trùng mắt do herpes; cần đo nhãn áp nếu điều trị kéo dài trên 6 tuần.
• Người có bệnh lao tiềm ẩn hoặc phản ứng tuberculin dương tính: Cần theo dõi chặt vì corticosteroid có thể gây hoạt hóa lại bệnh lao.
• Người có nguy cơ loãng xương: Cần theo dõi mật độ xương khi điều trị dài hạn, đặc biệt ở người hút thuốc, ít vận động, thiếu vitamin D hoặc canxi.
• Tuyệt đối không ngừng thuốc đột ngột sau khi đã dùng kéo dài, vì có thể gây suy thượng thận cấp, đe dọa tính mạng; việc giảm liều cần thực hiện từ từ theo hướng dẫn của bác sĩ.
• Không tiêm vắc-xin sống trong thời gian dùng deflazacort và cần hoàn thành các mũi tiêm chủng cần thiết trước khi bắt đầu điều trị.
• Nguy cơ nhiễm trùng: Do tác dụng ức chế miễn dịch, người bệnh dễ mắc nhiễm trùng hơn và các dấu hiệu nhiễm trùng có thể bị che lấp; cần tránh tiếp xúc với người mắc thủy đậu hoặc sởi.

Tương tác với rượu, bia: Các nguồn chuyên môn y dược cho bài viết này chưa ghi nhận một tương tác dược động học đặc hiệu giữa deflazacort và rượu bia. Tuy nhiên, do deflazacort có thể gây kích ứng hoặc loét đường tiêu hóa, việc sử dụng rượu bia trong thời gian điều trị có thể làm tăng thêm nguy cơ này; người bệnh nên hạn chế hoặc tránh rượu bia và cần hỏi ý kiến bác sĩ nếu có thắc mắc.

Deflazacort dạng viên nén và hỗn dịch uống cần được bảo quản ở nhiệt độ phòng, tránh ẩm và tránh ánh sáng trực tiếp; không bảo quản trong phòng tắm hoặc ngăn đá. Với dạng hỗn dịch uống, sau khi mở nắp lần đầu, cần sử dụng hết trong vòng 1 tháng và bỏ đi phần còn lại sau thời gian này. Luôn để thuốc xa tầm tay trẻ em.

Tại Việt Nam, deflazacort được lưu hành dưới nhiều tên biệt dược khác nhau, hàm lượng phổ biến nhất là 6 mg, ngoài ra còn có 18 mg, 30 mg và 36 mg. Giá bán tham khảo dao động khá rộng tùy nhà sản xuất và quy cách đóng gói, ví dụ một số sản phẩm chứa deflazacort 6 mg (hộp 2 vỉ x 10 viên) có giá tham khảo trong khoảng 150.000 - 250.000 đồng/hộp, trong khi một số sản phẩm nhập khẩu đóng gói lớn hơn (hộp 60 viên) có thể có giá tham khảo lên đến khoảng 700.000 - 800.000 đồng/hộp. Mức giá này có thể thay đổi theo thời điểm, nhà thuốc và chương trình ưu đãi, vì vậy người bệnh nên liên hệ trực tiếp nhà thuốc để có thông tin giá cập nhật và chính xác nhất.

Deflazacort có phải là thuốc trị dứt điểm bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne không?

Không. Deflazacort không phải là thuốc điều trị khỏi hoàn toàn bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Vai trò chính của hoạt chất này là giúp cải thiện sức mạnh cơ, làm chậm tốc độ suy giảm chức năng vận động và trì hoãn một số biến chứng liên quan đến bệnh, qua đó góp phần nâng cao chất lượng sống cho người bệnh. Việc điều trị bệnh lý nền vẫn cần phối hợp nhiều biện pháp khác theo hướng dẫn của bác sĩ chuyên khoa.

Deflazacort khác gì so với prednisone/prednisolone?

Cả deflazacort và prednisone/prednisolone đều là các lựa chọn tiêu chuẩn trong điều trị hỗ trợ bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne. Về hiệu lực, deflazacort có mức độ tác dụng tương đương khoảng 70-90% so với prednisone. Một số phân tích so sánh cho thấy tốc độ suy giảm chức năng vận động ở người dùng deflazacort tương tự hoặc chậm hơn so với nhóm dùng prednisone/prednisolone; về tác dụng phụ, tình trạng tăng cân và các thay đổi hành vi có xu hướng xuất hiện nhiều hơn ở nhóm dùng prednisone/prednisolone, trong khi các vấn đề về xương, tăng trưởng và đục thủy tinh thể lại được ghi nhận nhiều hơn ở nhóm dùng deflazacort. Việc lựa chọn giữa hai loại thuốc phụ thuộc vào đánh giá của bác sĩ dựa trên tình trạng cụ thể của từng người bệnh.

Tại sao không được uống deflazacort cùng nước ép bưởi?

Nước ép bưởi có thể ức chế một số enzym chuyển hóa thuốc trong cơ thể, khiến nồng độ chất chuyển hóa có hoạt tính của deflazacort trong máu tăng cao hơn mức bình thường. Điều này làm tăng nguy cơ gặp các tác dụng phụ toàn thân của thuốc. Vì vậy, người bệnh cần tránh hoàn toàn bưởi và nước ép bưởi trong suốt thời gian sử dụng deflazacort.

Ngừng dùng deflazacort đột ngột có nguy hiểm không?

Có. Nếu đã sử dụng deflazacort liên tục trong một thời gian, đặc biệt là điều trị dài hạn, việc ngừng thuốc đột ngột có thể gây suy tuyến thượng thận cấp - một tình trạng có thể đe dọa tính mạng do tuyến thượng thận chưa kịp phục hồi khả năng tự sản xuất hormone. Vì vậy, liều deflazacort cần được giảm dần theo phác đồ của bác sĩ, không tự ý dừng thuốc.